Элевидис от Roche демонстрирует устойчивый эффект в исследовании мышечной дистрофии Дюшенна
В понедельник компания Roche представила положительные результаты исследования EMBARK, показывающие, что ее генная терапия Элевидис обеспечивает устойчивый эффект для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) на протяжении двух лет.
Исследование III фазы продемонстрировало значительное улучшение двигательных функций, таких как стояние, ходьба и бег, по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечения.
В ходе исследования оценивался препарат Элевидис, также известный как дelandistrogene moxeparvovec, у амбулаторных пациентов с МДД. Результаты исследования выявили статистически значимые и клинически важные улучшения по трем ключевым функциональным показателям: шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA), времени подъема (Time to Rise, TTR) и тесту ходьбы/бега на 10 метров (10-meter walk/run, 10MWR).
Примечательно, что эти преимущества не только сохранялись, но и усиливались от первого ко второму году после лечения.
Roche также сообщила, что новых проблем с безопасностью выявлено не было, что подтверждает стабильный и управляемый профиль безопасности Элевидиса, наблюдаемый на сегодняшний день.
Эта статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования.
